بلاگ

ايلفنيانور (GFT505) پاؤڊر - نيش دوا علاج جو نئون دوا

ايلفيانور ڇا آهي (GFT505)؟

ايلفنيانور (GFT505) پاؤڊر (923978-27-2) ، هڪ تجرباتي دوا آهي ، جنهن جي تحقيق اڃا جاري آهي. بنيادي طور تي ، Genfit پاران ان جو مطالعو ۽ ترقي اثراندازيءَ جي بنياد تي آهي ايلفنيانور (GFT505) پاؤڊر غير الڪوحل واري ٿڌي جگر جي بيماري ، ڊسيپلائيڊيا ، انسولين مزاحمت ، ۽ ذيابيطس جهڙين بيماريون وڙهڻ ۾ (923978-27-2).

ايلفنيانور (GFT505) عمل جو ميکانيزم

ايلفائيبنور (GFT505) پاؤڊر هڪ زباني علاج آهي جيڪو ٽن پي پي اي آر سبٽيپس تي ڪم ڪري ٿو. انهن ۾ PPARa ، PPARd ، ۽ PPARg شامل آهن. بهرحال ، اهو بنيادي طور تي پي پيارا تي عمل ڪندو آهي.

عمل جي ايلفياننور ميڪانيزم پيچيده آهي جئين اهو مختلف طور تي cofactors کي ايٽمي ريپسيٽر تائين پهچائي ٿو. انهي جي نتيجي ۾ ، اهو جين جي فرق واري ضابطي جي ڪري ۽ پڻ حياتياتي اثر.

ايلفنيانور (GFT505) پاؤڊر چونڊيو ايٽمي ريپسيٽر ماڊلٽر (SNuRMs) سرگرمي جي سڃاڻپ ۽ پروفائيل ڪرڻ جي قابل آهي. انهي جي نتيجي ۾ ، اهو گهٽ ڪارڪردگي پيش ڪري ٿو ضمني اثرات سان.

ٻنهي ململ ۽ پلور پوينٽ ڀاڙن ، مختلف حالتن سان وڙهڻ ۾ ڪارآمد ثابت ٿيا. انهن ۾ انسولين جي مزاحمت ۽ ذيابيطس ، سوزش ، موهيت ، ۽ لپيڊ ٽريڊ شامل آهن ، جيڪي ايڇ ڊي ايل کوليسٽرل ۾ واڌ ۽ ايل ڊي ايل ڪوليسٽرول ۽ ٽريگليسرائيڊس کي گهٽائڻ جي نشاندهي ڪن ٿا.

ايلفنيانور جي عمل جي ميڪانيزم ۽ ٻين مرڪب جي وچ ۾ فرق جيڪو نيش ۾ PPARs کي نشانو بڻائيندو آهي (غير الڪوحل steatohepatitis) حقيقت اها آهي ته اهو ڪنهن فارماسولوجيڪل PPARy سرگرمي جي نمائش نٿو ڪري.

نتيجي طور، ايلفنانور صارفين ناپسنديده ضمني اثرات جو تجربو نٿا ڪري سگھن جيڪي PPARy چالو ڪرڻ سان جڙيل آهن. اهڙا ضمني اثرات شامل آهن. پاڻياٺ برقرار رکڻ ، ايڊيما ، ۽ وزن وڌائڻ جو سڀ دل جي دوري ۾ مبتلا ٿيڻ سان ڪنهن جو خطرو وڌائين ٿا.

نيش جي علاج جي مطالعي لاءِ ايلفيانور (GFT505)

نيش (Non-alkoholic steatohepatitis) هڪ جگر جي بيماري آهي جنهن جي ڪري هيپاٽائيٽسس جي سوزش ۽ leadsهلجڻ سان گڏوگڏ ٿڌي گڏ ٿئي ٿي جيڪي پڻ لپڊ بوندن کي سڃاتو وڃي ٿو. عام طور تي ، ڪجهه صحت جون حالتون جهڙوڪ ميٽابولڪ سنڊومر ، قسم 2 ذیابيطس ۽ موهپا غير الڪوحل واري اسٽيوٽهپاٽائٽس (NASH) ، ۽ غير الڪوحل فيٽي جگر جي بيماري (NAFLD) نمبر هڪ آهن.

ا، ڪيترائي ماڻهو هن موذي مرض ۾ مبتلا آهن. ان بابت خوفناڪ حصو اهو آهي ته هي سرهوسس جي ڪري ٿي سگھي ٿو ، اها حالت آهي جيڪو جگر کي ڪم ڪرڻ کان لاچار ڪري ٿو. اهو شايد جگر جي ڪينسر ڏانهن ترقي ڪري سگهي ٿو ۽ ڪجهه حالتن ۾ ، موت جو سبب بڻجي ٿو.

اين اي ايس (غير الڪوحل steatohepatitis) جي باري ۾ افسوسناڪ خبر اها آهي ته اهو عمر تي نٿو چونڊ ڪري ۽ سڀني کي متاثر ڪرڻ جاري رکي. اڃا به بدتر ، بيماري جا نشان لامحدود ٿي سگھن ٿا ، ۽ ڪير ڪڏهن به نٿو thatاڻي سگهي ته اهي هن بيماري ۾ مبتلا آهن جيستائين اهو بعد واري مرحلي ۾ ترقي نه ڪري چڪو آهي.

داغ ۽ سوزش NASH پاران لاٿو ويو (غير جراثيمو اسٽوتوپاٽائٽس) دل ۽ l lڙن جي پيچيدگين کي به ٿي سگهي ٿو. ڪيترن ئي ماڻهن سان هاڻ هن حالت جو شڪار آهي جيڪو غير الڪوحل فٽيج جگر جي بيماري مان پيدا ٿين ٿا ، محقق جگر جي ٽرانسپلانٽ کان سواءِ علاج جا اختيار ڳولي رهيا آهن.

نيش علاج جي لاءِ پڙهائي ويندڙ دوان مان هڪ ايلفننور (GFT505) پاؤڊر (923978-27-2) آهي. هينئر تائين ، اها بيماريءَ جي ٻن بنيادي خاصيتن ، يعني بلوننگ ۽ سوزش تي مثبت اثرن جو سبب بڻيل آهي. ان سان گڏ اها خوبي اها آهي ته اها انتهائي برداشت واري آهي ۽ گهٽ ۾ گهٽ ڪنهن کي ڪنهن به ٻوڏ واري اثر کان متاثر ڪندي. اهو ئي سبب آهي ته يو ايس فوڊ اينڊ ڊرگ ايڊمنسٽريشن هن دوا کي هڪ فاسٽ ٽريڪ نامزدگي ڏني آهي نيش علاج.

هن وقت ايلفنانور (جي ايف ٽي 505) پاؤڊر 3 مرحلي جي ڪلينڪ جي آزمائش ۾ آهي ، پڻ رزلٽ آئي ٽي جي نالي سان

حل ڪريو- اهو

اهو هڪ عالمي مطالعو آهي ، جيڪو 2016 جي پهرين چوٿين ۾ شروع ٿيو ، بي ترتيب ، جڳبو-تناسب 2: 1 ۽ ٻل انڊي ۾ بي ترتيب ٿيل آهي. هن مطالعي ۾ شامل مريض اهي آهن جيڪي NASH (NAS> = 4) ۽ فيبروسس (F2 يا F3 مرحلن) جو شڪار آهن جن جي جگر نقصان اڳي ئي قابل ذڪر آهي. مطالعي دوران ، مريض يا ته ايلفنانور (GFT505) درجي جو انتظام ڪيا ويندا. ڏينهن ۾ هڪ ڀيرو 120mg يا جڳبو هڪ ڀيرو.

داخلا ٿيڻ کان پهرين هڪ هزار مريض اهو ڏيکارڻ ۾ مدد ڪندو ته اين اي ايس ايلفبرنور (GFT505) سان علاج ٿيل آهي بغير فائبروسس کي خراب ڪرڻ جي مقابلي ۾.

پهرين ڪوهٽ اپريل 2018 ۾ داخل ڪيو ويو ، ۽ نتيجن جو تجزيو 2019 جي آخر ۾ رپورٽ ڪيو ويندو. reportedاڻايل ڊيٽا اهو طئي ڪندو ته ڇا ايلفيانورور آمريڪي فوڊ اينڊ ڊرگ ايڊمنسٽريشن کان منظور ٿي چڪو آهي جئين يورپي دوا ساز ايجنسي طرفان مشروط منظوري به حاصل ڪئي ويندي آهي. 2020 تائين اي ايم اي طور سڃاتو وڃي ٿو.

مطالعو ڊسمبر 2018 ۾ هڪ قدم اڳتي وڌيو جڏهن ڊيٽا جي حفاظت جي نگراني بورڊ (ڊي ايس ايم بي) بغير ڪنهن تبديلي جي آزمائش جي تسلسل جي تائيد ڪئي. جيڪا ا thirtyائي مهينن کانپوءِ حفاظتي ڊيٽا تي ڪيل اڳڀرائي ٿيل جائزي کان پوءِ هئي.

NASH جي علاج ۾ اڳئين اڳڪٿي ۽ ڪلينڪ اڀياس جا نتيجا

اين اي ايس جي علاج ۾ ايلفيرانور جي اثرائتي ۽ حفاظت ماضي ۾ ڪيترن ئي بيماري جي ماڊل جي ذريعي اڀياس ڪئي وئي آهي. 5 مرحلن 2a ۾ ، ميٽابولڪ بيماري ۾ مبتلا مريضن جي مختلف آبادگارن تي مختلف ٽيسٽ ڪيا ويا. ھن ۾ اھي شامل ھيا جن کي 2 ذیابيطس يا اڳ جي ذيابيطس ۽ ائرروجينڪ ڊسيپلائپيميا. پڙهائي دوران ، اهو مشاهدو ڪيو ويو ته ايلفنانور فروغ ڏنو ؛

• دل جي خرابي کان پريشاني گهٽائڻ جي خطري
• جگر جي زخم جي گهٽ نشانن کي
• جئين نقصان جي ملڪيت
• انسولين جي حساسيت وڌائڻ
• گلوڪوز هوموساساسس
• ڪاراڻيو پروٽوڪول لپيد پروفائيل.

مرحلو 2b آزمائش جيڪو 2012 ۾ شروع ڪيو ويو اهو سڀ کان وڏو دخلاتي مقدمو هو ۽ نيش تي پهريون عالمي بين الاقوامي مطالعو ڪيو ويو. اهو ان وقت آهي ته ايلفياننور ايف بي ڊي سفارش ڪئي آخرڪار “NASH قرارداد جو فبروسسس جي خراب ٿيڻ جي بغير.” اهو عالمي مرحلو 3 جي آزمائش جو بنيادي آخري نڪتو هو جيڪو اڃا تائين جاري آهي.

اهو مشاهدو ڪيو ويو آهي ته مريض جيڪي ايلشبرنور سان نيش علاج حاصل ڪيا آهن جگر جي خرابي جي نشانن جهڙوڪ ALP ، GGT ۽ ALT ۾ سڌارو ڏٺو. ثانوي آخري نقطي جي جائزي جي ذريعي ، هڪ مشاهدو هو ته ايلفائيبنور (GFT505) درجي 120mg NASH سان ڳن cardيل ڪاريو ميٽابولڪ خطرن جي عوامل تي علاج واري اثر ڇڏيا ، اهي شامل هئا ؛

• انسائيڪلوپيڊيا اثرات
• مريضن ۾ انسولين جي حساسيت ۽ گلوڪوز ميٽابولزم جي هڪ بهتر ڪارڪردگي جيڪا ذیابيطس آهي
• لائيپروٽين ۽ پلازما لپيدس جي سطح کي بهتر بڻائي ڇڏيو.

اين اي ايف جي ٻارن جي علاج ۾ ايلفياننور جي اثرائتي

شرح جنهن تي ٻار موٽايت جو شڪار آهن وڏي تعداد ۾ وڌي ويا آهن ، انهي کي وڌندڙ صحت جو خدشو آهي. 2016 ۾ ڪيل هڪ ريسرچ ۾ ، اهو مشاهدو ڪيو ويو هو NAFLD(الڪوحلڪ فيٽي جگر جي بيماري) پيڊياٽرڪ آبادي جي تقريبن 10-20 سيڪڙو تي اثر انداز ٿئي ٿي. اهو وڌيڪ ظاهر ڪيو ويو آهي ته ٻارن جي NAFLD جگر جي ناڪامي ، جگر جي بيماري ، ۽ ٻارن ۽ نوجوانن ۾ جگر جي بحالي جو اهم سبب هوندو.

جنوري 2018 ۾ اين ايڇ ۾ ٻارن جي پروگرام جو سرڪاري آغاز موجود هو جنهن کي ذهن ۾ رکندي ايلفياننور واحد دوا آهي جيڪا بالغن ۾ نيش علاج ۾ موثر ثابت ٿي آهي ۽ ٻارن جي علاج ۾ ترقي جي مرحلي ۾ آهي.

ڇا اينلفيرانور کي NASH علاج ۾ ٻين منشيات سان گڏ استعمال ڪري سگهجي ٿو؟

اهو اڳ ۾ ئي واضح آهي ته ايللفنور NASH علاج ۾ اثرائتو آهي جڏهن هو پنهنجي مرضيءَ تي استعمال ڪري رهيو آهي. تنهن هوندي ، بيماري جي پيچيدگي جي سبب ، اهو جگر فيبروسسس ، NASH ، ۽ انهن جي هم دردن جي انتظام ۾ ٻين منشيات سان گڏ استعمال ٿي سگهي ٿو.

ايلفيبانور (GFT505) ٻيا استعمال

ڪوليسٽيسس جي بيماري جي علاج ۾

ڪوليسٽيسس هڪ حالت آهي جيڪا صفائي جي بناوت ۾ رڪاوٽ ۽ گلي بلڊر ۽ دوڊيميمم جي ذريعي ان جي وهڪري جي ڪري. اهو سسٽم جي بيماري ۽ جگر جي بيماري ، جگر جي ناڪامي ، ۽ جگر جي منتقلي جي ضرورت پڻ ٿي سگهي ٿي. هڪ کلينياتي اڀياس اهو ظاهر ڪيو ته ايلفيانور (GFT505) پاؤڊر پلازما جي جيوڪيميڪل مارڪرز کي گهٽ ڪري ٿو ، اهو ثابت ڪري ٿو ته اهو ڪوليسٽيسسس جي بيماري جي علاج ۾ ڪارائتو ٿي سگهي ٿو.

شوگر جي مريضن لاء

ذيابيطس اها حالت آهي جيڪا رت ۾ تمام گهڻو شوگر يا گلوکوز هجڻ جي ڪري ٿي. اهو عالمي سطح تي تقريبن چار سو ملين ماڻهن کي متاثر ڪري ٿو. هڪ ڀيرو 2 ذیابيطس جي بيماري ٿي آهي جڏهن انهن جو جسم عام طور تي انسولين پيدا ڪرڻ ۽ استعمال ڪرڻ جي قابل نه رهيو آهي.

ايلفبيانور تي ڪيل تحقيق مان ظاهر ٿيو آهي ته اهو ٻن طريقن سان ذیابيطس جي قسم جي ترقي کي گهٽائي ٿو. پهرين هڪ جسم ۾ گلوڪوز ميٽابولزم جي بهتري ذريعي آهي.

اهو عضلات ۽ پرديز جي نسب ۾ انسولين جي حساسيت کي به بهتر بڻائي ٿو.

ٿڪل

ايلفنيانور مطالعو ڪنهن جي لاءِ خوشخبري آندي آهي جيڪو نيش ۾ مبتلا آهي. ا hundredڪلهه کان اٺ سئو کان وڌيڪ مريضن جو زباني علاج ڪيو ويو آهي ۽ ڏيکارڻ ته اهو ڪارائتو آهي ، اتي اميد آهي ته ماڻهن کي هاڻي جگر جو ٽرانسپلانٽ نه ڪرڻو پوندو.

اتي نه هو ايلفنيانور منشيات جو رابطو sitagliptin ، simvastatin ، يا warfarin سان ڇاڻيو ويو آھي ، جيڪو ظاھر ڪري ٿو اھو محفوظ ڪري ٻين دوائن سان گڏ ٿي سگھي ٿو. ايلفيانورور جسم ۾ چ ​​tolerي ريت برداشت ڪيو آهي ۽ ڪنهن به قسم جو اثر ظاهر نٿو ڪري.

حوالا

1. ذیابیطس ، موٹاپا ، ۽ نونڪوليڪڪ فٽز ۾ ترجمياتي تحقيقاتي طريقا ، ايڊورڊ ج ڪرنتز ، ڪرسچن ويرر ، مارڪس هومپس ، اسپرنگر فطرت ، پيج 261 پاران ايڊٽ ڪيو ويو.
2. سيلر ۾ پي پي اي آر ۽ ـ والٽر واهلي ، ريچل ٽئي ، 457-470 پاران ايڊٽ ڪيو ويو سموري جسم جي توانائي ميٽابولزم
3. موتيائتي ۽ گيسٽروٽرولوجيز ، شمالي جي گيسٽروٽرولوجيلوجي ڪلينس جو هڪ مسئلو ، اوڪٽييا پائيٽ بلڪلي ، لنڊا اي لي ، پيج 1414-1420

2020-09-04